Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche è attualmente l’unica opzione potenzialmente curativa per chi convive con la mielofibrosi.8 Ma che cosa significa esattamente? Prima di tutto, le cellule staminali ematopoietiche si trovano nel midollo osseo e sono cellule “non specializzate”. In condizioni normali, queste cellule si sviluppano e si trasformano in vari tipi di cellule del sangue: globuli bianchi, globuli rossi e piastrine, attraverso un processo chiamato differenziazione.9
Nel caso della mielofibrosi, però, le cellule staminali non riescono a completare questo processo di trasformazione, causando problemi nella produzione delle cellule del sangue. Il trapianto allogenico ha lo scopo di risolvere questa situazione, sostituendo le cellule malate con cellule staminali sane, in modo che il midollo osseo possa tornare a produrre correttamente globuli bianchi, rossi e piastrine.1
Le cellule staminali sane vengono prelevate da un donatore, di solito un familiare, poiché è importante che le sue caratteristiche genetiche siano il più possibile compatibili con quelle del paziente.1
Prima di ricevere il trapianto, il paziente deve sottoporsi a un trattamento con farmaci e/o radiazioni per distruggere le cellule malate presenti nel midollo osseo. Questo permette all’organismo di accettare le nuove cellule staminali che verranno iniettate.1
Le terapie che preparano il corpo per il trapianto possono temporaneamente indebolire le difese immunitarie, il che può aumentare il rischio di infezioni e creare qualche disagio per lo stomaco e il fegato. Questo è uno dei motivi per cui il trapianto viene effettuato solo su alcuni pazienti selezionati. In alcuni casi può insorgere una complicazione chiamata “malattia del trapianto contro l’ospite” (GVHD) per cui viene monitorata attentamente per ridurre i rischi e seguirne l’eventuale evoluzione.1,8