Il trattamento della mielofibrosi è complesso e, al momento, l’unica cura definitiva è il trapianto allogenico di cellule staminali. Questo tipo di intervento è riservato soprattutto a pazienti giovani e in buone condizioni di salute, poiché comporta rischi significativi.2
La scoperta di alcune mutazioni genetiche alla base dell’insorgenza della mielofibrosi ha permesso di sviluppare dei farmaci mirati, definiti a bersaglio molecolare.6
I progressi nella comprensione dei meccanismi alla base dell’insorgenza della mielofibrosi hanno portato allo sviluppo di farmaci innovativi, chiamati JAK inibitori.
Per comprendere meglio come funzionano questi farmaci immaginiamo le proteine Janus Kinasi, dette JAK, come delle vere e proprie centraline del nostro corpo. In condizioni normali, queste centraline lavorano in armonia, accendendo e spegnendo diversi meccanismi, un po’ come un direttore d’orchestra che gestisce i musicisti.
Tuttavia, in alcune malattie onco-ematologiche come la mielofibrosi, queste centraline possono avere dei malfunzionamenti per cui diventano iperattive. In questo caso, è come se il direttore d’orchestra facesse suonare tutti gli strumenti allo stesso tempo, creando caos.
I JAK inibitori sono degli interruttori selettivi, ovvero vanno a spegnere solo le centraline fuori controllo (le JAK iperattive), senza interferire con quelle sane. In pratica, rimettono ordine, riducendo l’attività anomala che porta alla malattia.1
I JAK inibitori permettono di migliorare la splenomegalia e i sintomi correlati alla mielofibrosi.6,7